علاج جيني جديد لفقر الدم

قال باحثون إن علاجًا جينيًا رائدًا لمرض الخلية المنجلية حقق نتائج جيدة مع صبي فرنسي في الثالثة عشرة من عمره يعاني مرضًا وراثيًا في الدم، في دفعة لتكنولوجيا إصلاح الجينات المعيبة.

وهذه أول حالة لمرض فقر الدم المنجلي (إس سي دي) تعالج بالتكنولوجيا التي تنتجها شركة «بلوبيرد بيو»، التي تعرف باسم «لنتيغلوبن بي بي 305»، التي تعتقد شركة التكنولوجيا الحيوية الأميركية أنها يمكن أن تكون علاجًا لهذا المرض، حسب «رويترز».

ويحدث مرض فقر الدم المنجلي (إس سي دي) نتيجة تحور جيني يسفر عن خلل غير طبيعي في وظيفة خلايا الدم الحمراء، ويعاني المريض من فقر الدم وانسداد الأوعية الدموية، وفي بعض الحالات الموت المبكر.

والعلاج الجيني الذي تقدمه بلوبيرد يعالج هذه الحالة من خلال استخراج الخلايا الجذعية للدم، ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب.

وأظهرت النتائج التي عرضت خلال اجتماع للرابطة الأوروبية لعلم مبحث الدم في فيينا أن المريض الفرنسي ظل دون حاجة إلى عملية نقل دم حفاظًا على حياته لأكثر من ثلاثة أشهر، وأن جسمه أنتج 45% مما يعرف بالهيموجلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال ستة أشهر.

ويشهد العلاج الجيني حاليًا طفرة جديدة بعد سلسلة من الانتكاسات أواخر التسعينات من القرن الماضي وأوائل القرن الحادي والعشرين، وتستثمر شركات دواء كبرى في هذا الحقل.

المصدر: بوابة الوسط